세계최초 망막질환 치료법개발, 시력 회복의 기적

세계최초 망막질환 치료법 개발을 카이스트(KAIST) 김진우 교수 연구팀이 성공했습니다. 이 연구는 기존 치료법으로는 불가능했던 망막 신경 재생을 가능하게 해 퇴행성 망막질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제시할 전망입니다.

KAIST 연구진, 프록스원 단백질 차단으로 신경 재생 유도 성공

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 생쥐 실험을 통해 6개월 이상 효과가 유지된 만큼, 향후 임상시험과 치료제 상용화에 대한 기대도 커지고 있습니다.

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인간에게 불가능했던 망막 재생, 어류에게서 힌트를 얻다

 

인간을 포함한 포유류는 망막이 손상되면 자연적인 재생이 어렵습니다.

반면, 어류는 뮬러글리아(Müller glia) 세포가 손상 시 신경전구세포로 변해

새로운 신경세포를 생성합니다.

김 교수팀은 바로 이 생물학적 차이에 주목했습니다.

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프록스원 단백질, 신경 재생을 막는 숨은 인자였다

 

연구팀은 망막 신경세포에서 분비된 단백질인 '프록스원(PROX1)'이

뮬러글리아 세포의 역분화를 억제한다는 사실을 밝혀냈습니다.

생쥐의 손상된 망막에서 이 단백질이 축적되며 신경 재생을 방해하고 있다는 것이 확인됐습니다.

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프록스원 차단 항체, 6개월 지속 효과 입증

 

프록스원이 뮬러글리아에 도달하기 전 세포 외부에서 중화항체로 제거하면

신경세포가 재생될 수 있습니다.

연구진은 ‘프록스원 중화항체(CLZ001)’를 망막에 주입하여 6개월 이상

시력 회복 효과를 관찰했습니다.

이는 세계 최초로 포유류 망막에서 장기간 신경 재생을 유도한 사례입니다.

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선천성 망막질환 생쥐에서 유전자 치료 효과도 입증

 

프록스원 항체를 유전자 치료제 형태로 선천성 망막질환 생쥐에 적용한 결과,

장기적으로 신경세포가 생성되며 시력이 회복되는 현상이 관찰됐습니다.

이는 향후 인간 대상 치료제로 발전할 수 있는 중요한 기반이 됩니다.

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표로 보는 망막 재생 기전과 실험 결과 요약

구분	주요 내용
재생 억제 인자	프록스원(PROX1) 단백질
치료 방법	프록스원 중화항체 투여
실험 대상	퇴행성 망막질환 생쥐 모델
효과 지속 기간	6개월 이상 시력 회복 유지

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뮬러글리아의 신경전구세포 역분화 핵심 경로

요소	포유류	어류
프록스원 축적	있음	없음
뮬러글리아 역분화	불가	가능
신경세포 생성	제한적	활발
재생 치료 가능성	연구 단계	자연 발생

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향후 치료제 개발 및 임상 계획도 가시화

 

김 교수팀은 이번 연구를 기반으로 창업한 벤처기업 ‘셀리아즈’를 통해

치료제 개발을 본격화하고 있습니다.

2028년 임상시험을 목표로 하고 있으며, 동물 실험을 통한 안전성 검증도 병행될 예정입니다.

연구팀은 이 기술이 다양한 퇴행성 망막질환에 확장 적용 가능하다는 점에서

더 큰 의미가 있다고 밝혔습니다.

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시력 회복이라는 '빛', 국내 연구로 현실에 가까워지다

 

이번 성과는 단순히 학문적 발견을 넘어,

전 세계 3억 명에 달하는 망막질환 환자들에게 실제적인 희망을 제공하고 있습니다.

 

망막 질환으로 인한 실명 위기에서 벗어날 수 있는 시대가

머지않아 도래할 것으로 보이며, 한국의 연구력이 이 변화를 주도하고 있습니다.

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